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儿童肿瘤基金会和武田制药联合6家领先的医疗中心合作推出
INTUITT治疗NF2
儿童肿瘤基金会(CTF)5月26日宣布，随着一项名为INTUITT-NF2的新临床试验的启动，2型神经纤维瘤病患者的治疗取得了重大进展，这是一项创新平台试验，将同时评估多种治疗方法。该举措是CTF具有远见的SynodosforNF2研究合作的里程碑式成果，SynodosforNF2计划是由武田制药的投资、美国国立卫生研究院(NIH)国家转化科学推进中心(NCATS)科学家的参与，医院(MGH)、约翰霍普金斯大学(JHU)和印第安纳大学(IU)至关重要的SynodosNF2主导。INTUITTNF2的主要研究者是来自MGH的DrPlotkin，另外5个参与中心为约翰霍普金斯大学(JHU)、纽约大学(NYU)、加州大学洛杉矶分校(UCLA)、明尼苏达州梅奥诊所(Mayo)和迈阿密大学(UM)。这种跨越学术、制药和患者背景的联盟缩短了从初始研究到主动试验的时间，从而为需要他们的患者带来了有前景的治疗选择。INTUITT-NF2的名称代表“了解NF2靶向疗法影响的创新试验”，其创新在于对NF2患者特有的-特异性特征产生应答和作用。神经纤维瘤病导致肿瘤在全身神经上生长，大多数NF2患者的第8对脑神经受到前庭神经鞘瘤的影响，该神经将声音和平衡信息传递给大脑。NF2在所有人群中的发病率为1/25,，除神经鞘瘤外，还可发生脑膜瘤和室管膜瘤，患者出现听力丧失、重度平衡问题、面部无力/麻痹和衰弱性癫痫发作等严重疾病。INTUITT-NF2试验将入组任何类型（神经鞘瘤、脑膜瘤或室管膜瘤）的进展性肿瘤患者，以允许同时研究各种肿瘤类型，而不是单独研究一种肿瘤类型。这种方法将加速信息收集和结果分析过程。
NF2研究和护理的这一里程碑发展是来自基金会的NF2研究概要(SynodosforNF2effort)的洞察结果，该研究于年启动，并与NCATS合作确定brigatinib是治疗NF2患者的一种有前景的药物。Synodos项目汇集了来自12个世界级卓越学术和医疗中心实验室的多学科科学家团队，以解决患者和研究人员面临的混杂问题，研究结果似乎相互矛盾-一些工作显示积极结果，另一些工作显示消极结果。这种僵化方法阻碍了研究和治疗进展，所有人都同意需要一种“大胆的新方法”。患者响应了这一要求，并向儿童肿瘤基金会提供了资金，以启动一种新的、在其时间范围内，在某种程度上对该疾病采取一种激进的方法。在这个称为Synodos的模型中，研究人员将一起研究曼哈顿项目风格的疾病方法，他们将实时共享数据和结果。该方法背后的资助者（Galloway家族的主要资助者、CarolHarrisonKalagher、Thoms家族）也确保将患者纳入定义这些方法的研究和临床会议中。
多学科的Synodos团队启动了其工作（Synodos代表“在同一道路上，一起”），建立了有史以来第一个与测序企业相连的细胞和动物模型的NF2临床前药物管线，从而更好地理解药物反应和无反应背后的生物学。该信息在项目第一阶段的小组所有成员中共享，并最终建立平台数据共享.儿童肿瘤基金会主席AnnetteBakker博士说：“Synodos项目的启动是基于我们的信念：即通过将所有利益相关者聚集在一起，我们可以解决看似没有答案的医疗问题。”“患者和医学及研究专家都有相同的激情和目的——解开NF2的奥秘——但传统的方法正在阻碍所需的解决方案。得益于患者的坚持和研究人员的勇气，该小组揭示了对NF2生物学的新见解，并建立了一个平台，从中可以产生潜力很高的治疗方法，不仅针对NF2，而且针对其他类型的NF，甚至其他类型的疾病。”在保证数据共享和合作确定性的前提下，Synodos团队发现初步结果不符合疗效标准，但对NF2生物学产生了新的广泛的见解。由MarcFerrer博士领导的NCATS的科学家为Synodos团队提供了高通量能力，以潜在地发现新的药物机会。在此过程中，武田制药的Brigatinib（一种获批用于与NF无关的非小细胞肺癌的药物）被发现对前庭神经鞘瘤和脑膜瘤均显示出良好的疗效。这一突破意味着尽管仍需要更多的了解来确定这一发现背后的确切机制，但似乎Brigatinib可缩小NF2肿瘤。
NCATS的MarcFerrer博士说：“这一发现被证明是积极的，将来自私营机构的创新与公共部门的复杂工具相结合，可以增加我们对疾病的理解。
主导INTUITT-NF2试医院的医学博士ScottPlotkin和约翰霍普金斯大学的医学博士JaishriBlakely。这项新试验的目标是快速、高效地同时筛选多种疗法，以便能够更快地批准具有最高成功适应症的研究。美国食品药品监督管理局(FDA)最近批准启动这项试验，关于患者招募的细节将很快公布。INTUITT-NF2试验将以多种方式扩展NF2治疗的可能性。在传统的临床试验中，患者被招募来测试一种药物治疗，该药物治疗将测量一种特定肿瘤类型的反应（即使患者体内有一种以上的类型，NF2患者通常也是如此）。如果这种肿瘤类型对治疗没有反应，那么试验可能会失败，因为开发过程不得不重新开始，可能使用不同的药物，并监测不同肿瘤类型的新处理方案。“一种肿瘤类型，一次一种药物”的方法减缓了NF2治疗方法的发展。相比之下，INTUITT-NF2试验将招募神经鞘瘤、脑膜瘤和室管膜瘤患者。对于给定的药物，本研究将确定任何一种（或多种）肿瘤类型的疗效是否优于其他类型。这种新颖的方法提供了一个机会，可以为以前从未获得临床试验资格的肿瘤类型找到活性药物。INTUITT-NF2也将在多种药物可用时研究其随时间的变化（研究仅从Brigatinib开始）。在该模型中，使用Brigatinib治疗时肿瘤生长的患者可能有资格在短时间内接受另一种药物治疗。MGH的ScottPlotkin博士是Synodos的最初领导者之一，他牵头了即将进行的INTUITT篮试验，该试验将于本月晚些时候开始观察其首批患者的入组情况。Plotkin博士说：“这项针对NF2患者的新试验将实现我们开发获批的NF2治疗方法的两个主要目的。”“首先，通过
